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Lv.3 学术阅读达人
2022/01/23 21:46
基因治疗中的腺病毒
腺相关病毒（AAV）载体经常用于基因治疗，但它们通过Toll样受体9（TLR9）触发免疫反应，TLR9是一种感知外源DNA的受体。Chan及其同事将短的非编码DNA序列整合到AAV基因组中，以直接拮抗TLR9激活并“掩盖“更大的AAV DNA序列免受检测。在小鼠和猪中，施用这些修饰的AAV载体导致先天免疫和T细胞活化降低，基因表达得到改善。在猕猴中，玻璃体内注射修饰的载体延迟但不能完全预防葡萄膜炎的发展。掺入这些隐身序列可能会提高基于AAV的基因疗法的成功率。
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